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ENpJ基因突变位点存在纯合突变。我们可以尝试从患者的原代细胞入手，开展修复实验。原代细胞更接近体内真实的细胞环境，或许能帮助我们找到提升修复效率的方法。” 吴浩得知情况后，立刻安排专人对接李念的父母，协调将李念的细胞样本送到研发中心。同时，他还批准了团队的申请，增派了研发人员和设备，全力支持实验推进。 几天后，李念的皮肤成纤维细胞样本被送到了研发中心。周悦带领团队小心翼翼地处理样本，进行原代培养。赵凯则带领AI技术组，根据李念的基因序列特点，再次优化了向导RNA设计方案。 当修复实验在李念的原代细胞上开展时，奇迹发生了。优化后的基因编辑系统，在原代细胞中的修复效率竟然提升到了68%，脱靶率依旧稳定在0.1%以下。 “为什么在原代细胞中...